بعضی از کودکان ناشنوا پس از ژن‌درمانی قابلیت شنوایی پیدا کردند [تماشا کنید]

در ویدیویی که در شبکه‌های اجتماعی دست‌به‌دست می‌شود، می‌بینیم که مادری ایمپلنت شنوایی دخترش یی‌یی را برمی‌دارد. او پس از اینکه دهان خود را با دست می‌پوشاند، تا یی‌یی نتواند لب‌هایش را ببیند، شروع به صحبت می‌کند. یی‌یی یکی از کودکانی است که تحت درمان ژنتیکی ناشنوایی قرار گرفته و حالا می‌تواند صداها را بدون کمک ایمپلنت شنوایی خود بشنود.

خانواده یی‌یی امسال برای آزمایش یک روش درمان ژنتیکی ناشنوایی ثبت‌نام کردند. مادرش می‌گوید او در کمتر از یک ماه توانایی شنوایی خود را با این درمان جدید به‌دست آورده است.

«ییلای شو» (Yilai Shu)، جراح و دانشمند دانشگاه فودان در شانگهای، سرپرست این آزمایش علمی است. تیم او از دسامبر سال گذشته آزمایش روش درمانی جدید خود را آغاز کرد. البته آن‌ها از سال‌ها قبل درحال توسعه تکنیک خود و آزمایش آن روی موش‌ها و خوک‌ها بودند.

پیش‌تر درمان‌های ژنتیکی در آمریکا و اروپا موفقیت‌هایی کسب کرده بودند؛ ازجمله احیای بینایی افرادی که نابینایی ژنتیکی داشتند. روش درمان ژنتیکی ناشنوایی شو و همکارانش می‌تواند اولین موفقیت ژن‌درمانی در چین باشد.

درمان ژنتیکی ناشنوایی

در این روش جدید که مبانی روش‌های مشابه آن از پیش کشف شده بود، یک کپی از ژن پروتئین اوتوفرلین (Otoferlin) به بدن بیمار معرفی می‌شود. از آنجایی که این ژن اندازه بزرگی دارد (حدود ۶٬۰۰۰ حرف DNA) دانشمندان آن را دو قسمت می‌کنند. آن‌ها سپس این تکه‌ها را به‌طور جداگانه در میلیون‌ها کپی از یک ویروس بی‌ضرر قرار می‌دهند.

شو با تزریق عمیق این ویروس به داخل یک حفره پر از مایع در گوش به نام حلزون گوش، آن را وارد بدن بیمار می‌کند. دو تکه DNA در داخل بدن ترکیب می‌شوند و یک ژن کامل می‌سازند. این ژن می‌تواند بدن را قادر به تولید پروتئین اوتوفرلین سازد.

گوش درونی حاوی حدود ۱۶٬۰۰۰ سلول مویی است. نام این سلول‌ها از بیرون‌زدگی‌های شانه‌مانند آن‌ها می‌آید. این بیرون‌زدگی‌ها با امواج صدا نوسان می‌کنند. داده‌های این نوسان با کمک پروتئین‌های اوتوفرلین به مغز منتقل می‌شوند. در افرادی که ناشنوایی ژنتیکی دارند، فقدان این پروتئین مانع از رسیدن سیگنال‌های شنوایی به مغز می‌شود.

شو و همکارانش این روش را روی پنج کودک ناشنوا آزمایش کردند که در چهار مورد از آن‌ها موفقیت‌آمیز بود. شو می‌گوید عدم موفقیت روش آن‌ها در یکی از این کودکان احتمالاً به‌علت مقاومت طبیعی بدن او در برابر ویروس طراحی‌شده بوده است.

اما کودکان دیگر که نمی‌توانستند صداهایی با توان کمتر از ۹۵ دسی‌بل (به‌بلندی یک موتورسیکلت) را بشنوند، حالا صداهایی با توان ۵۰ تا ۵۵ دسی‌بل (سطح یک مکالمه معمولی) را می‌شنوند.

«نیکول پالک» (Nicole Paulk)، مدیر اجرایی کمپانی Siren Biotechnology، که سال‌ها در کار با این ویروس‌های بی‌ضرر تخصص دارد، از این موفقیت غافلگیر شده است. او می‌گوید ترکیب DNAها در این روش نسبتاً ناکارآمد است.

هم‌زمان با چینی‌ها، حداقل سه شرکت غربی بزرگ نیز درحال کار با پروتئین اوتوفرلین هستند و یکی از آن‌ها اخیراً یک بیمار را درمان کرده است. هدف پژوهشگران چینی توسعه یک روش اقتصادی برای درمان ناشنوایی ژنتیکی است – البته ناشنوایی ناشی از فقدان ژن اوتوفرلین نسبتاً نادر است.